바이오시밀러 임상 3상 면제 요건 구체화…식약처, 품목별 과학적 근거 심사 전제로 평가 가이드라인 개정

바이오시밀러를 허가받을 때 어떤 자료를 어디까지 내야 하는지를 두고 업계의 예측 가능성이 한 단계 높아졌다. 식품의약품안전처 소속 식품의약품안전평가원은 29일 동등생물의약품(바이오시밀러) 평가 가이드라인을 개정했다고 밝혔다. 바이오시밀러는 이미 허가받은 바이오의약품과 품질, 비임상, 임상 측면에서 비교동등성이 입증된 생물의약품을 뜻한다. 이번 개정은 '식의약 안심 60대 과제'의 하나로, 올해 7월 개정·시행된 생물학적제제 등의 품목허가·심사 규정이 요구하는 자료 요건을 구체적으로 안내하는 후속 조치다.

핵심은 평가 기준을 숫자와 조건으로 명시했다는 점이다. 식약처에 따르면 품질 비교동등성 평가에는 대조약 최소 10개, 시험약 최소 6개 배치가 필요하다. 품질과 약리학적 비교동등성이 입증되면 반복투여독성시험 자료를 면제하고, 품질과 비임상·약동학적 비교동등성이 입증되는 경우에는 치료적 확증 임상시험(3상) 자료 제출을 면제한다. 대조약 확보 부담을 줄이기 위해 품질에 문제가 없음이 확인되면 냉동 보관한 대조약도 분석에 쓸 수 있게 했고, 정밀한 분석법을 쓸 때는 대조약과 동시에 분석하지 않고 이미 확보한 분석 결과와 비교할 수 있도록 기존의 동시 분석 원칙도 손질했다.

다만 이 발표는 규제 기준의 변경이지 특정 의약품의 안전성이나 효과를 새로 입증한 연구 결과가 아니다. 3상과 독성시험 자료 면제는 모든 바이오시밀러에 일괄 적용되지 않으며, 품목별로 제출한 비교동등성 입증자료와 과학적 근거를 따져 판단한다고 전해졌다. 식약처 관계자는 품질과 안전성을 확인하는 기준은 유지하면서 과학적 근거에 따른 허가·심사 기준을 구체화했다고 설명했다. 개정 가이드라인이 실제 허가 사례와 개발 기간·비용, 환자의 치료 접근성에 어떤 변화를 가져올지는 이번 발표에 담기지 않았다.

쟁점은 개발 부담 완화가 환자에게 돌아가는 이익으로 이어지는지, 그리고 면제 판단의 기준이 일관되게 적용되는지다. 식약처는 개발 비용과 기간이 줄어 국내 바이오시밀러 산업의 혁신 성장에 기여할 것으로 기대한다고 밝혔고, 업계에서는 요건을 충족한 품목에서 3상 환자 모집에 드는 시간과 비용을 덜 수 있다는 전망이 나온다. 이는 기관과 업계의 기대이며 실제 효과는 앞으로 허가 심사 결과를 통해 확인돼야 한다. 바이오시밀러 사용과 치료제 선택은 환자 개별 상태에 따라 달라지는 만큼 처방과 복용에 관한 판단은 의료진과 상의해야 한다.